【概要】

2018年にFDAがリアルワールドエビデンス(RWE)プログラムを公表して以来、RWEを積極的に取り入れた承認事例が増えています。日本の臨床開発でも、アンメットニーズの特定、治験のプロトコール作成・ 実施可能性調査、ヒストリカルコントロールとしてデータベースが利用されてきました。RWEを効果的に活用するためには、どのような状況下で有効性・ 安全性・費用対効果の根拠を得ることが困難かを把握し、RWEで解決できる問題とできない問題を見極めることが大切です。

本講座では、RWEの可能性と限界について、京都大学大学院医学研究科臨床統計学特定教授の田中司朗先生に解説いただきます。
後半では、データック代表取締役で医師の二宮英樹と対談し、今後の展望を探ります。

前回ご好評いただいたRWD研究戦略ウェビナーの第2回です。今回の内容もご参加の皆様のお役に立てるものになっておりますのでぜひお申し込みください！

【講演内容】

1.ケーススタディ1. CAR-T細胞療法の有効性・費用対効果
　1.1.CAR-T細胞療法製剤の承認事例
　　1.1.1.ヒストリカルコントロール
　　1.1.2.承認審査における論点
　1.2.費用対効果評価の事例
　　1.2.1.「分析の枠組み」の重要性
　　1.2.2.生存曲線の外挿
　　1.2.3.費用対効果のモデル分析

2.ケーススタディ2. 骨粗鬆症治療薬の稀な副作用
　2.1.顎骨壊死/非定型大腿骨骨折
　2.2.特定使用成績調査、データベース研究、臨床試験の対比
　2.3.データベース研究の論点
　　2.3.1.コントロールの妥当性
　　2.3.2.アウトカムの妥当性

3.対談